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2019年12月16日 10:32:20 来源:一分十一选5 编辑:大发11选5计划

SMA患者为用药请命 争取最后一根手指还能动的机会

柏麟妈妈现身说法表示,柏麟出生未满一个月就确诊为脊髓性肌肉萎缩症患者,幸好因符合恩慈疗法资格,厂商免费提供药物,使柏麟状况改善。记者简浩正/摄影 分享 facebook 「我们要有尊严的活下去!」获两次总统教育奖的脊髓性肌肉萎缩症患者李怡洁,日前与罕病SMA肌萎药物争取联盟在立法院一同表达对脊髓性肌肉萎缩症(‬SMA)的治疗药物需求,希望政府相关单位尽早对治疗药物Spinraza全给付,她也和十名罕病代表赴总统府陈情。脊髓性肌肉萎缩症(SMA)为罕见疾病之一,据联盟统计,全台约逾400名患者,且确诊后的新生儿须立即治疗,来保护尚未退化的神经元,成为孩子成长不可逆的关键。 台大基因学部、儿科医师呼吁,SMA药物Spinraza要价不菲,全台患者中约40人符合用药、平均一年虽需近四亿的费用,但能保护新生儿尚未退化的神经元,使其能与一般孩子般成长,政府相关单位应尽早对SMA一、二型严重型患者的药物进行全给付。台大医院基因学部主治医师简颖秀表示,SMA是隐性遗传、运动神经元退化的疾病。过往的药效不佳,从2016年起,美国已有治疗药物Spinraza,此药能保护尚未退化的神经元,帮助患者的症状停在当下、不再恶化,且适用所有严重程度的SMA患者,因此被称为奇蹟之药。简颖秀说,SMA需早期发现,因为神经元会在出生后快速减少,SMA宝宝在发现一个月左右就会减少七成神经元细胞;若透过大规模且普及的新生儿筛检,一确诊就使用Spinraza,可将治疗时间提前到发病前或刚发病时,使神经元不再恶化。台大团队透过大规模筛检证实,脊髓型肌肉萎缩症患婴可经由筛检确认,成果已发表于今年七月的「小儿科期刊」。台大医院基因学部暨小儿部主治医师胡务亮表示,治疗SMA,Spinraza是首选,美国FDA于2016年审查通过,确定第五号染色体缺失的人都可以使用,而后两年内陆续通过欧盟、加拿大等审查与保险给付。但可惜的是,目前美日港等先进国家虽都已给付,而台湾从最初参与共同研发计画至今,却因药价等因素迟迟未纳入健保,部分SMA患者仅能透过国外药商的「恩慈疗法」,来人道救援免费供药。在Spinraza药物治疗费用上,简颖秀粗估,全台一年十八万新生儿中,发生率约近二万分之一,约九人会得SMA,而其中六成、也就是五人为第一型,以目前全台患者中约四十人符合用药、一人疗程至少需五年,粗估平均一人药物治疗费用一年约九百万元,四十人一年虽需近四亿的费用,但却有极大的疗效。如她自己收治的九名个案中,其中一名新生儿在出生第三天就筛检出SMA,经再度检验确认、向药厂申请人道救援治疗评估等申请流程下,第十二天就给药,所幸宝宝十个月大就能自己坐,只比一般儿童发展慢两三个月;另一位新生儿,则是在出生第三周起给药,两岁时学会走路并可自己行走。还有一名新生儿虽三个月才开始治疗,但成长到两岁时,也可扶墙站立、自主呼吸。简颖秀感性的说,宝宝当时若没用药,现在可能已长期卧床、得用呼吸器维生。Spinraza的治疗效果,让简颖秀与胡务亮十分有信心。因此,她们一同为SMA病童请命,建议健保署能放宽审议,急迫性最高的第一、二型严重型患者,应立即给药治疗;至于其他型别用的药物,也希望社会保留开放讨论空间。罕病SMA肌萎药物争取联盟总召李怡洁(中)表示,Spinraza是全球首个治疗SMA的药物,在全球‭已有许多国家获得给付,但国内尚无进展。记者简浩正/摄影 分享 facebook

国民党总统候选人韩国瑜去年竞选高雄市长时提出「爱情摩天轮」政见,但目前卡在交通部未签订土地开发同意书,导致该计画无法往下走。韩国瑜今晚直播批评交通部非常无聊,行政院副院长陈其迈上任时曾说绝对不会刁难高雄,但重大事情都再卡。韩还说,「你不给我钱至少给我祝福」,但他一提出计画就被中央打脸,实在非常恶劣。陪同韩国瑜直播的高雄市副市长李四川表示,爱情摩天轮选在在21号码头,从这里看到爱河出口跟夜景相当漂亮,但交通部对这块土地却迟迟不签同意书,一直卡让市府的计画无法往下走。 「交通部非常无聊!」,韩国瑜说,陈其迈曾公开表示行政院绝对不会刁难高雄,但交通部却百般刁难,他所提的爱情摩天轮计画很多国外厂商有兴趣,包括英国伦敦之眼团队都把摩天轮的计画递来,很多国家都看好。但现在又被交通部卡住,还对外说绝对不卡,可是明明重大事情都在卡,「请交通部长林佳龙睁大眼睛,不要刁难高雄」。对于日前蔡英文总统领军在高雄开大南方政策计画,韩国瑜说,中央不给我钱只给他政策,但对于他的建设计划却是能卡就卡,「你不给钱至少给我祝福嘛!」韩国瑜也提到为什么高雄要兴建国际大机场,主要是希望让让南部旅客搭机方便,但结果他一提出来中央就打脸,这非常恶劣。高雄市长韩国瑜与副市长李四川在脸书直播。 图/撷自韩国瑜脸书 分享 facebook

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